Lần đầu tiên chỉnh sửa gen bằng cách tiêm hàng tỉ "chiếc kéo" phân tử

(PLO) - Các bác sĩ ở California đã thực hiện một điều trị tiêm tĩnh mạch thực nghiệm, cung cấp cho cơ thể những hướng dẫn để thay đổi ADN, trên Brian Madeux, một bệnh nhân bị hội chứng Hunter.
Lần đầu tiên chỉnh sửa gen bằng cách tiêm hàng tỉ "chiếc kéo" phân tử Brian Madeux, 44 tuổi, cùng với bạn gái Marcie Humphrey, đang chờ nhận liệu pháp chỉnh sửa gen người đầu tiên

Những người có hội chứng Hunter không thể phá vỡ những phân tử đường dài được gọi là mucopolysaccharides, khiến những phân tử này ứ đọng và gây tổn thương não và cơ quan, và trong những trường hợp nghiêm trọng có thể gây tử vong.

Người bệnh cần phải thay thế men định kỳ để phá vỡ những phân tử này, nhưng Madeux cho biết chọn cách tham gia thử nghiệm vì “bị đau đớn từng giây phút”.

Người đàn ông 44 tuổi đến từ Arizona đã được điều trị tại Bệnh viện Nhi Benioff UCSF ở Oakland, California hôm thứ Hai vừa qua.

Còn quá sớm để biết liệu cách điều trị mới mẻ này có tác dụng đối với Madeux hay không, nhưng nếu thành công ADN của bệnh nhân sẽ được hướng dẫn để tạo ra enzym.

Jacqueline Madden chuẩn bị bắt đầu liệu pháp chỉnh sửa gen người đầu tiên.
Jacqueline Madden chuẩn bị bắt đầu liệu pháp chỉnh sửa gen người đầu tiên.

Thông qua đường truyền tĩnh mạch, Madeux đã nhận được hàng tỷ bản sao của gen chỉnh sửa và công cụ di truyền để cắt ADN tại một điểm chính xác.

Chúng sẽ đi tới gan, nơi tế bào sử dụng các hướng dẫn để tạo ra những “chiếc kéo” phân tử - được gọi là nuclease ngón tay kẽm (zinc finger nucleases) - và chuẩn bị cho gen chỉnh sửa. Các “ngón tay” sẽ cắt ADN, cho phép gen mới lắp vào. Gen mới sau đó sẽ hướng dẫn tế bào sản xuất ra enzym mà bệnh nhân thiếu.

TT Sandy Macrae, chủ tịch công ty Sangamo Therapeutics, giải thích: "Chúng tôi sẽ cắt ADN của bạn, mở nó ra, chèn vào đó gen, rồi gắn nó lại”.

Còn TS David R. Liu, từ Đại học Harvard, thì mô tả thử nghiệm đánh dấu một kỷ nguyên mới. "Thử nghiệm trên hội chứng Hunterlà một lời nhắc nhở rằng chúng ta đã bước vào thời đại chỉnh sửa bộ gen. "Tôi hy vọng rằng cách tiếp cận này có thể mang lại lợi ích điều trị cho bệnh nhân, cũng như giúp hiểu rõ hơn về sự phát triển các liệu pháp chỉnh sửa trong tương lai."

Tuy nhiên, việc điều trị những tình trạng bệnh phức tạp hơn sẽ là một thách thức.

"Có nhiều khả năng để điều trị bệnh gan theo cách này. Nhưng với những tình trạng phức tạp hơn như loạn dưỡng cơ và xơ nang sẽ đòi hỏi nhiều công việc hơn", TS Robin Lovell-Badge, thuộc Viện Francis Crick, cho biết

Kỹ thuật này đã từng được thực hiện, nhưng quy trình trước đây bao gồm lấy các tế bào được đưa ra khỏi cơ thể để được chỉnh sửa gen trước khi đưa trở lại.

Tuy nhiên, điều này là không thể với các tế bào trong các cơ quan như gan, tim hoặc não.

Brian Madeux, 44 tuổi, sử dụng một thiết bị hồng ngoại để quan sát tĩnh mạch của mình khi nữ y tá Siobhan Field chuẩn bị đường truyền tĩnh mạch cho liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên trên cơ thể người.
Brian Madeux, 44 tuổi, sử dụng một thiết bị hồng ngoại để quan sát tĩnh mạch của mình khi nữ y tá Siobhan Field chuẩn bị đường truyền tĩnh mạch cho liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên trên cơ thể người.

Trong nỗ lực lần này, liệu pháp di truyền được thiết kế để chỉ hoạt động khi đã xâm nhập vào tế bào gan của Madeux.

BS. Chester Whitley, một trong những người tham gia trong thử nghiệm, cho biết: "Nếu nó hoạt động tốt như ở chuột, điều này sẽ mang lại hiệu quả to lớn.

"Tôi rất lạc quan rằng chúng ta đang có một cách an toàn và hiệu quả để cung cấp liệu pháp gien."

Hy vọng lâu dài của ông là thực hiện chỉnh sửa gen ngay sau khi sinh, vì một "em bé không được điều trị sẽ mất 20 điểm IQ mỗi năm".

Quy trình thử nghiệm trên Madeux nhằm kiểm tra độ an toàn của việc thực hiện chỉnh sửa gen trước khi tiến hành nghiên cứu sâu hơn về việc thực hiện cách điều trị này.

Nếu bệnh nhân có diễn biến tốt thì sẽ có thêm 9 bệnh nhân nữa được thử nghiệm.

TS Helen O'Neill, Viện sức khỏe Phụ nữ UCL cho biết: "Các nuclease ngón tay kẽm kẽm là một công cụ chỉnh sửa gen cũ hơn và đắt tiền hơn CRISPR, vì vậy thành công trong thử nghiệm bệnh nhân đặc biệt này sẽ mở đường cho thử nghiệm này và những thử nghiệm chỉnh sửa bộ gen bằng CRISPR mới hơn.

"Tôi rất phấn khởi và nghĩ rằng thử nghiệm đầu tiên trên nhiều bệnh nhân sử dụng công nghệ này có thể thay đổi cuộc sống của nhiều người”.

Theo Dân Trí
Ý kiến bạn đọc

Ý kiến của bạn sẽ được biên tập trước khi đăng. Xin vui lòng gõ tiếng Việt có dấu

Cùng chuyên mục
Hơn 20.000 người cách ly chống dịch

Hơn 20.000 người cách ly chống dịch

(PLVN) - Bản tin 6h sáng ngày 23/9 của Ban chỉ đạo quốc gia phòng, chống dịch Covid-19 cho biết không có ca mắc mới COVID-19. Đặc biệt, đến nay cũng đã 21 ngày, Việt Nam không ghi nhận ca mắc ở cộng đồng.

Đọc thêm

Khó xác định quyền sử dụng đất của người phải thi hành án trong khối tài sản chung

Khó xác định quyền sử dụng đất của người phải thi hành án trong khối tài sản chung
(PLVN) -Chính sách đất đai thay đổi qua nhiều thời kỳ phần nào ảnh hưởng tới hiệu quả của công tác quản lý đất đai, điều này cũng khiến các cơ quan THADS gặp những khó khăn nhất định khi xác định phần quyền sử dụng đất của người phải thi hành án trong khối tài sản chung để thi hành.

Quận Lê Chân (Hải Phòng): Bước phát triển mang tầm vóc mới

Quận Lê Chân (Hải Phòng): Bước phát triển mang tầm vóc mới
(PLVN) - Với vị thế quận trung tâm của thành phố Cảng, quận Lê Chân đang vươn mình bứt phá. Sự năng động, nhộn nhịp cùng với sự đầu tư mạnh mẽ đã và đang tô điểm thêm cho mảnh đất mang tên Nữ tướng anh dũng một sức vóc mới, niềm tin mới để quận hướng đến đô thị văn minh, hiện đại…

Hà Nội kiên quyết tạm đình chỉ hoạt động các cơ sở chưa đảm bảo an toàn phòng cháy chữa cháy

Hà Nội kiên quyết tạm đình chỉ hoạt động các cơ sở chưa đảm bảo an toàn phòng cháy chữa cháy
(PLVN) - Thông tin trên được Thượng tá Phạm Trung Hiếu – Trưởng phòng Cảnh sát Phòng cháy chữa cháy và cứu nạn, cứu hộ, Công an TP Hà Nội – đưa ra khi thông tin về công tác phòng chống cháy, nổ 8 tháng đầu năm tại Hội nghị giao ban báo chí do Ban Tuyên giáo Thành ủy Hà Nội tổ chức chiều 22/9.

Ảnh cưới “lệch chuẩn” - góc nhìn đạo đức, pháp luật

Ảnh cưới “lệch chuẩn” - góc nhìn đạo đức, pháp luật
(PLVN) - Ngả giường chiếu giữa chốn đông người, khỏa thân ở nơi danh lam thắng cảnh, sẵn sàng đối mặt với “tử thần” để có bộ ảnh cưới để đời... Nhiều người lo ngại, nếu cơ quan chức năng không mạnh tay xử phạt thì thời gian tới sẽ còn nhiều cô dâu, chú rể không màng tới việc vi phạm pháp luật, vi phạm thuần phong mỹ tục vì những bộ ảnh cưới “lệch chuẩn”.

Hơn 1 triệu sáng kiến, giải pháp kỹ thuật, làm lợi gần 200.000 tỷ đồng trong 5 năm

Hơn 1 triệu sáng kiến, giải pháp kỹ thuật, làm lợi gần 200.000 tỷ đồng trong 5 năm
(PLVN) - Tại buổi họp báo thông tin về Đại hội thi đua yêu nước trong công nhân viên chức lao động toàn quốc lần thứ X (Đại hội), ông Nguyễn Văn Toản - Phó Trưởng ban phụ trách Ban Kinh tế - xã hội và Thi đua - khen thưởng Tổng Liên đoàn Lao động Việt Nam cho biết, Đại hội sẽ diễn ra vào ngày 28/9 với chủ đề “Đổi mới sáng tạo, thi đua thúc đẩy năng suất lao động, phát triển bền vững đất nước”.

Lạc bước đến thiên đường hàng điện tử gắn mác “xách tay” ở TP HCM: Kỳ 1 - "Mua bao nhiêu cũng có", trừ hoá đơn

Lạc bước đến thiên đường hàng điện tử gắn mác “xách tay” ở TP HCM: Kỳ 1 - "Mua bao nhiêu cũng có", trừ hoá đơn
(PLVN) - Đánh vào xu hướng  hàng ngoại và chạy theo trào lưu “bắt kịp thời đại” về mặt hàng điện tử cao cấp, nhiều chiếc điện thoại cao cấp được gắn mác “xách tay” với xuất xứ từ Mỹ, Singapore, Nhật Bản… được ngang nhiên bày bán nhiều nơi, số lượng bao nhiêu cũng có, luôn sẵn sàng cung cấp cho quý dân chơi của nghành hàng công nghệ.

Diễn biến vụ kiện 10 năm tranh chấp hợp đồng thuê đất tại TP HCM: Nhận định “bất ngờ” của TAND quận 1

Diễn biến vụ kiện 10 năm tranh chấp hợp đồng thuê đất tại TP HCM: Nhận định “bất ngờ” của TAND quận 1
(PLVN) - Theo nhận định của TAND quận 1: “Các văn bản như trả lời của Tổng cục Quản lý đất đai, Bản án dân sự phúc thẩm, quyết định cho thuê của UBND quận 1, xác nhận của Ban Tôn giáo - Dân tộc không phải là giấy tờ thay thế giấy chứng nhận quyền sử dụng đất và quyền sở hữu nhà ở, nên không thể được dùng để ký kết hợp đồng thuê và được công chứng”.

Sử dụng trí tuệ nhân tạo khai thác dầu khí

Sử dụng trí tuệ nhân tạo khai thác dầu khí
(PLVN) - Một khảo sát mới đây cho thấy, hơn 90% các công ty dầu khí trên thế giới đã đầu tư hoặc có kế hoạch đầu tư vào trí tuệ nhân tạo (AI) trong tương lai gần. Theo đó, robot với ứng dụng AI là lĩnh vực được quan tâm đặc biệt, nhằm hạn chế tình trạng con người phải làm việc trong điều kiện nguy hiểm để tìm dầu.

Giáo dục cần tiền và vì tiền?

Giáo dục cần tiền và vì tiền?
(PLVN) - “Học phí thấp thì không thể đòi hỏi chất lượng sinh viên cao” – mệnh đề này dường như đã tỏ ra đúng trong nhiều lĩnh vực giáo dục, dù năm học mới bắt đầu được 3 tuần.

Vụ “cướp tài sản” tại Hà Nội: Bị hại có thực sự mất khả năng chống cự?

Vụ “cướp tài sản” tại Hà Nội: Bị hại có thực sự mất khả năng chống cự?
(PLVN) - Do không thực hiện đúng lời hứa trả tiền để quan hệ tình dục, anh H.P.Đ đã bị 4 đối tượng dụ đến một nhà nghỉ rồi đòi tiền. Cho rằng các đối tượng này đã có hành vi dùng vũ lực để chiếm đoạt tiền, điện thoại, xe máy của anh Đ, các cơ quan tiến hành tố tụng quận Hai Bà Trưng (Hà Nội) đã khởi tố, truy tố và xét xử 4 bị cáo về tội “Cướp tài sản”. Trong khi đó, các luật sư (LS) bào chữa thì cho rằng cần phải làm rõ nhiều tình tiết quan trọng vì có dấu hiệu oan sai.

Hơn 20.000 người cách ly chống dịch

Hơn 20.000 người cách ly chống dịch
(PLVN) - Bản tin 6h sáng ngày 23/9 của Ban chỉ đạo quốc gia phòng, chống dịch Covid-19 cho biết không có ca mắc mới COVID-19. Đặc biệt, đến nay cũng đã 21 ngày, Việt Nam không ghi nhận ca mắc ở cộng đồng.

Báo điện tử Pháp luật Việt Nam

Giấy phép xuất bản số 303/GP-BTTTT ngày 8/5/2015

Cơ quan chủ quản: Bộ Tư pháp

Tổng biên tập: Tiến sỹ Đào Văn Hội

Phó TBT: Trần Đức Vinh

Tòa soạn: Số 42/29 Nguyễn Chí Thanh, phường Ngọc Khánh, quận Ba Đình, Hà Nội

E-mail: baodientuphapluat@gmail.com

Hotline: 0353.63.63.55

Liên hệ quảng cáo: 0971.741.666‬